本報(bào)記者 張敏

    “從2015年到2021年8月份，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）一共批準(zhǔn)了72個(gè)創(chuàng)新藥，其中4個(gè)品種是中美雙報(bào)。特別是近兩年，CDE批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥數(shù)量快速提升，2020年是20個(gè)，今年到現(xiàn)在為止是25個(gè)。我國(guó)的創(chuàng)新藥實(shí)現(xiàn)了零的突破，開(kāi)始量變過(guò)程。”國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心副主任周思源9月25日在“第六屆中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會(huì)”上介紹。

    這一系列變化離不開(kāi)國(guó)家持續(xù)推出的鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新的政策，尤其是以藥品審評(píng)審批制度改革為代表，通過(guò)藥品注冊(cè)分類改革、建立研發(fā)與審批過(guò)程中溝通交流機(jī)制、建立臨床試驗(yàn)申請(qǐng)默許許可制度、建立豐富藥品加快上市通道、大力推進(jìn)技術(shù)要求國(guó)際接軌等，我國(guó)藥品上市駛?cè)肟燔嚨馈?/p>

    當(dāng)下，我國(guó)的藥品申請(qǐng)積壓現(xiàn)象得到緩解。周思源介紹，2019年至2021年8月底，CDE總計(jì)受理注冊(cè)申請(qǐng)任務(wù)25535件，審結(jié)25120件，任務(wù)進(jìn)出基本平衡。今年，按正常時(shí)限進(jìn)行審評(píng)的比例達(dá)到了98%。自2017年實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批制度以來(lái)，有784件、484個(gè)品種通過(guò)優(yōu)先審評(píng)獲批上市。自2020年7月新《藥品注冊(cè)管理辦法》實(shí)施至今年8月底，已將67件突破性治療藥物申請(qǐng)納入突破性治療藥物程序。有55件（33個(gè)品種）注冊(cè)申請(qǐng)經(jīng)附條件批準(zhǔn)上市；經(jīng)特別審批程序批準(zhǔn)上市4個(gè)新冠疫苗。

    在中國(guó)藥物加速上市之際，其創(chuàng)新轉(zhuǎn)型過(guò)程中存在的問(wèn)題更值得關(guān)注。

    周思源指出，中國(guó)的醫(yī)藥創(chuàng)新仍與美國(guó)等國(guó)家存在差距，具體體現(xiàn)在獲批firstinclass的藥品數(shù)量、批準(zhǔn)新藥的結(jié)構(gòu)以及所批藥物涉及的治療領(lǐng)域范圍。

    據(jù)了解，當(dāng)下藥物創(chuàng)新主要集中在抗腫瘤、內(nèi)分泌和消化系統(tǒng)。2018年到2021年，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)創(chuàng)新藥64個(gè)，其中抗腫瘤藥物和抗感染/病毒藥物占比達(dá)到58%，而美國(guó)FDA藥審中心2020年批準(zhǔn)53款新藥，抗腫瘤藥物占比為40%，而58%是用于治療罕見(jiàn)病。這種情況也存在于藥物研發(fā)領(lǐng)域。三年來(lái)，我國(guó)1類創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)批準(zhǔn)適應(yīng)癥中有54%是抗腫瘤藥物。

    除了藥品研發(fā)、上市集中抗腫瘤領(lǐng)域以外，我國(guó)還存在醫(yī)藥研發(fā)基礎(chǔ)相對(duì)薄弱、產(chǎn)品同質(zhì)化突出等問(wèn)題。今年7月份，《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物的指導(dǎo)原則》征求意見(jiàn)稿發(fā)布之后，以PD-1/PD-L1為代表的研發(fā)扎堆現(xiàn)象引發(fā)熱議。

    目前，PD-1/PD-L1的注冊(cè)申請(qǐng)情況為，PD-1受理276件，申報(bào)企業(yè)42家；PD—L1受理148件，申報(bào)企業(yè)29個(gè)；將兩者申請(qǐng)的適應(yīng)癥進(jìn)行整合，共涉及瘤種18個(gè)，其中肺癌是42家企業(yè)155個(gè)受理文號(hào)。

    對(duì)此，周思源表示，“創(chuàng)新需要關(guān)注患者的需求，要對(duì)臨床價(jià)值給予關(guān)注，要充分探索臨床價(jià)值。一是藥物創(chuàng)新應(yīng)全面關(guān)注各個(gè)治療領(lǐng)域的臨床需求，比如說(shuō)罕見(jiàn)病、兒童用藥；二是藥物研發(fā)是一個(gè)發(fā)現(xiàn)、探索、確證臨床價(jià)值的過(guò)程。確定臨床的有效性和安全性，還應(yīng)該包括其在現(xiàn)有治療體系中的特點(diǎn)、地位以及是否滿足患者的需求，要真正以患者為中心，要給患者提供有臨床價(jià)值的治療。其三，要通過(guò)高標(biāo)準(zhǔn)、高質(zhì)量、高效率的臨研發(fā)為臨床價(jià)值的評(píng)估提供全面、科學(xué)的證據(jù)。”

（編輯 喬川川）